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坚定历史自信 增强历史主动******

　　习近平总书记在党的二十大报告中强调：“全党同志务必不忘初心、牢记使命，务必谦虚谨慎、艰苦奋斗，务必敢于斗争、善于斗争，坚定历史自信，增强历史主动，谱写新时代中国特色社会主义更加绚丽的华章。”坚定历史自信，是一个政党、一个国家、一个民族勇毅前行、开拓奋进的强大精神力量；增强历史主动，是一个政党、一个国家、一个民族把握历史发展大势、抓住历史变革时机，奋发有为、锐意进取的重要制胜法宝。新时代新征程，不断夺取全面建设社会主义现代化国家新胜利，必须牢记“三个务必”，贯通理解苦难辉煌的过去、日新月异的现在、光明宏大的未来，坚定历史自信，增强历史主动，谱写新时代中国特色社会主义更加绚丽的华章。

　　中国共产党具有坚定历史自信、增强历史主动的强大底气

　　习近平总书记指出：“历史在人民探索和奋斗中造就了中国共产党，我们党团结带领人民又造就了历史悠久的中华文明新的历史辉煌。”100多年来，中国共产党团结带领中国人民书写了中华民族几千年历史上最恢宏的史诗，深刻改变了近代以后中华民族发展的方向和进程，深刻改变了中国人民和中华民族的前途和命运，深刻改变了世界发展的趋势和格局，为中国人民、中华民族、马克思主义、人类进步事业作出了卓越贡献。这一最恢宏的史诗，铸就了中国共产党无比坚定的历史自信，也彰显了中国共产党把握历史主动的高超能力。

　　中国共产党的历史自信与历史主动，源自马克思主义的真理力量和实践力量。习近平总书记在党的二十大报告中指出：“中国共产党为什么能，中国特色社会主义为什么好，归根到底是马克思主义行，是中国化时代化的马克思主义行。”这一重要论断深刻揭示了思想的力量。一种思想理论，能够让人们始终坚定历史自信、增强历史主动，是因为它始终占据着真理和道义的制高点。马克思主义作为整个人类精神的精华，是正确认识历史的理论，揭示了人类社会发展的规律；是科学指引未来的理论，指明了人类寻求自身解放的道路。在人类思想史上，没有一种思想理论像马克思主义那样对人类产生如此广泛而深刻的影响。中国共产党的历史自信与历史主动，源自马克思主义的真理力量和实践力量，源自中国化时代化的马克思主义的真理力量和实践力量。100多年来，我们党坚持把马克思主义写在自己的旗帜上，不断推进马克思主义中国化时代化，用马克思主义中国化时代化的科学理论引领实践，取得了举世瞩目的伟大成就。党的十八大以来，以习近平同志为主要代表的中国共产党人，坚持把马克思主义基本原理同中国具体实际相结合、同中华优秀传统文化相结合，创立了习近平新时代中国特色社会主义思想。习近平新时代中国特色社会主义思想是当代中国马克思主义、二十一世纪马克思主义，是中华文化和中国精神的时代精华，科学回答了中国之问、世界之问、人民之问、时代之问，在指引新时代的伟大实践中彰显出强大的真理力量和实践力量。新时代十年党和国家事业取得历史性成就、发生历史性变革，根本在于有以习近平同志为核心的党中央坚强领导，在于有习近平新时代中国特色社会主义思想科学指引。有习近平新时代中国特色社会主义思想作为我们认识世界和改造世界的强大思想武器，我们的历史自信更加坚定、历史主动愈益增强。

　　中国共产党的历史自信与历史主动，源自党无比坚强的领导力。习近平总书记指出：“中国共产党所具有的无比坚强的领导力，是风雨来袭时中国人民最可靠的主心骨。”中国共产党是先进的马克思主义政党，在团结带领中国人民进行革命、建设、改革的伟大实践中，形成了强大的政治领导力、思想引领力、群众组织力、社会号召力。正是这种无比坚强的领导力，让中国共产党能够坚定历史自信、增强历史主动。我们党无比坚强的领导力，突出体现为党中央集中统一领导。党的十八大以来，习近平总书记作为党中央的核心、全党的核心，在风云变幻中举旗定向、掌舵领航，在大战大考中指挥若定、运筹帷幄，在惊涛骇浪中力挽狂澜、砥柱中流。在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下，我们采取一系列战略性举措，推进一系列变革性实践，实现一系列突破性进展，取得一系列标志性成果，经受住了来自政治、经济、意识形态、自然界等方面的风险挑战考验，党和国家事业取得历史性成就、发生历史性变革，推动我国迈上全面建设社会主义现代化国家新征程。新时代十年，在习近平总书记亲自谋划、亲自部署、亲自推动下，党中央权威和集中统一领导得到有力保证，党的领导制度体系不断完善，党的领导方式更加科学，党把方向、谋大局、定政策、促改革的能力不断提高，总揽全局、协调各方的领导核心作用充分发挥。实践已经并将继续证明，只要全党深刻领悟“两个确立”的决定性意义，更加自觉地维护习近平总书记党中央的核心、全党的核心地位，更加自觉地维护以习近平同志为核心的党中央权威和集中统一领导，只要全党全国各族人民在党的旗帜下团结成“一块坚硬的钢铁”，我们这个百年大党就能不断坚定历史自信、增强历史主动。

　　中国共产党的历史自信与历史主动，源自人民群众的拥护支持。习近平总书记指出：“人民是历史的创造者，是决定党和国家前途命运的根本力量。”马克思主义政党作为历史活动的主体，其历史自信和历史主动不是抽象的，而是具体的；不是空中楼阁，而是有着深厚的根基。100多年来，中国共产党在进取中突破、于挫折中奋起、从总结中提高，从来都对历史前途抱有坚定的信心，对完成历史任务抱有必胜的信念，就是因为始终得到人民群众的拥护和支持。撼山易，撼中国人民难。红军时期，人民群众就是党和人民军队的铜墙铁壁；抗日战争时期，我们党广泛发动群众，使日本侵略者陷入了人民战争的汪洋大海；淮海战役胜利是靠老百姓用小车推出来的，渡江战役胜利是靠老百姓用小船划出来的；社会主义革命和建设的成就是人民群众干出来的；改革开放的历史伟剧是亿万人民群众主演的。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央坚持人民至上，坚持一切为了人民、一切依靠人民，念民之所忧，行民之所盼，团结带领全国各族人民不懈奋斗。新时代的伟大成就，是党和人民一道拼出来、干出来、奋斗出来的。历史充分表明，人民群众是我们党的根基、血脉和力量源泉，是我们始终坚定历史自信、增强历史主动最为坚实的基础。只要我们党紧紧依靠人民创造历史，从人民实践创造和发展要求中获得前进动力，就能信心百倍推进中华民族从站起来、富起来到强起来的伟大飞跃。

　　中国共产党的历史自信与历史主动，源自党在艰辛奋斗中创造的伟大成就。习近平总书记指出：“没有中国共产党，就没有新中国，就没有中华民族伟大复兴。”历史和人民选择了中国共产党，中国共产党也没有辜负历史和人民的选择。100多年来，中国共产党团结带领中国人民以“为有牺牲多壮志，敢教日月换新天”的大无畏气概，创造了新民主主义革命的伟大成就、社会主义革命和建设的伟大成就、改革开放和社会主义现代化建设的伟大成就、新时代中国特色社会主义的伟大成就，创造了令人刮目相看的人间奇迹。特别是新时代十年，我们打赢了人类历史上规模最大的脱贫攻坚战，近1亿农村贫困人口实现脱贫，历史性地解决了绝对贫困问题；我国经济实力实现历史性跃升，经济总量占世界经济的比重达18.5%，稳居世界第二位；载人航天、探月探火、深海深地探测、超级计算机、卫星导航、量子信息等取得重大成果，进入创新型国家行列；建成世界上规模最大的教育体系、社会保障体系、医疗卫生体系，教育普及水平实现历史性跨越，基本养老保险覆盖10.4亿人，基本医疗保险参保率稳定在95%……党领导人民取得的伟大成就，为实现中华民族伟大复兴提供了更为完善的制度保证、更为坚实的物质基础、更为主动的精神力量。百余年非凡奋斗，标注着一个国家波澜壮阔的发展进步，熔铸着一个政党广泛深厚的自信自强。“度之往事，验之来事”。取得了一个又一个伟大历史成就、创造了一个又一个人间奇迹的中国共产党，必将以更加坚定的历史自信、更加强烈的历史主动创造新的更大的奇迹。

　　坚定历史自信、增强历史主动，才能走好新的赶考之路

　　“自信人生二百年，会当水击三千里。”历史是一个从昨天走到今天再走到明天的过程。坚定历史自信、增强历史主动，目的是为了创造新的历史伟业。习近平总书记指出：“实现中国梦是一场历史接力赛”。今天，中国共产党已经团结带领中国人民完成脱贫攻坚、全面建成小康社会的历史任务，实现了第一个百年奋斗目标，正在全面建设社会主义现代化国家新征程上朝着实现中华民族伟大复兴的宏伟目标继续前进。全面建设社会主义现代化国家是一项伟大而艰巨的事业，前途光明，任重道远。只有坚定历史自信、增强历史主动，才能走好新的赶考之路。

　　坚定“四个自信”、夺取新时代中国特色社会主义新的伟大胜利的必然要求。党的二十大强调高举中国特色社会主义伟大旗帜，这就要求我们在新的赶考之路上坚定中国特色社会主义道路自信、理论自信、制度自信、文化自信。“四个自信”不是无源之水、无本之木，而是建立在坚定的历史自信基础之上。对历史进程的认识越全面，对历史规律的把握越深刻，党的历史智慧越丰富，对前途的掌握就越主动。只有坚定历史自信，我们才能坚持道不变、志不改，既不走封闭僵化的老路，也不走改旗易帜的邪路，坚定不移走中国特色社会主义道路。夺取新时代中国特色社会主义新的伟大胜利，是一个长期艰巨的历史过程，必须增强历史主动。我们既要咬定青山不放松、风雨无阻向前进，以行百里者半九十的清醒不懈推进中华民族伟大复兴；又要立足现实，把握好每个阶段的历史大势，做好当下的事情，坚持把国家和民族发展放在自己力量的基点上，坚持把中国发展进步的命运牢牢掌握在自己手中。

　　抓住战略机遇、以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的必然要求。100多年来，中国共产党团结带领中国人民所进行的一切奋斗，就是为了把我国建设成为现代化强国，实现中华民族伟大复兴。新时代新征程，走好新的赶考之路，就要坚持以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。在新中国成立特别是改革开放以来长期探索和实践基础上，经过党的十八大以来在理论和实践上的创新突破，我们党成功推进和拓展了中国式现代化。我们要坚定历史自信，深刻认识到中国式现代化理论是对西方现代化理论的超越，深刻把握中国式现代化的中国特色、本质要求和必须牢牢把握的重大原则。以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴，必须善于抓住和用好各种战略机遇。当前，我国发展仍具有诸多战略性的有利条件，仍然处于重要战略机遇期。但也应看到，随着国内外环境发生深刻复杂变化，战略机遇的内涵也有了新的发展变化，而且历史性的机遇往往稍纵即逝，机不可失、时不再来。只有增强历史主动，准确识变、科学应变、主动求变，勇于开顶风船，善于化危为机，紧紧抓住战略机遇，顺势而为、奋发有为，才能全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标。

　　应对风险挑战、经受风高浪急甚至惊涛骇浪重大考验的必然要求。我们这样一个大国的现代化，不可能顺顺当当实现。越是接近民族复兴，越会充满风险挑战乃至惊涛骇浪。当前，世界百年未有之大变局加速演进，我国发展进入战略机遇和风险挑战并存、不确定难预料因素增多的时期，各种“黑天鹅”“灰犀牛”事件随时可能发生。我们面临的各种斗争不是短期的而是长期的，至少要伴随我们实现第二个百年奋斗目标全过程。走好新的赶考之路，在中华民族伟大复兴关键时期攻坚克难、砥砺奋进，团结带领中国人民用新的伟大奋斗创造新的伟业，必须坚定历史自信、增强历史主动。只有坚定历史自信，才能保持战略定力，在乱云飞渡中确保我国社会主义现代化建设正确方向，推动我国经济社会发展向着既定目标前进；才能在风险挑战面前砥砺胆识，精准研判、妥善应对来自各方面的风险挑战考验。只有增强历史主动，才能把战略的坚定性和策略的灵活性结合起来，既把方向、抓大事、谋长远，又抓准抓好工作的切入点和着力点，以战略定力和策略活力应变局、育新机、开新局；才能知难而进、迎难而上，全力战胜前进道路上各种困难和挑战，依靠顽强斗争打开事业发展新天地，开创属于我们这一代人的历史伟业。

　　在新时代新征程上不断坚定历史自信、增强历史主动

　　坚定历史自信不是骄傲自满，增强历史主动是为了更好前进。习近平总书记指出：“全面建成小康社会，实现第一个百年奋斗目标，在中国共产党奋斗史、新中国发展史、中华民族文明史上都具有里程碑意义。同时，我们必须认识到，这只是我们迈向中华民族伟大复兴的关键一步，我们决不能骄傲自满、止步不前”。新时代新征程，我们必须坚定历史自信、增强历史主动，为实现第二个百年奋斗目标、实现中华民族伟大复兴而奋力拼搏。

　　全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，夯实坚定历史自信、增强历史主动的思想根基。拥有马克思主义科学理论指导是我们党坚定信仰信念、把握历史主动的根本所在。坚定历史自信、增强历史主动，赢得优势、赢得未来，一刻都不能没有正确思想指引。习近平新时代中国特色社会主义思想科学回答了新时代坚持和发展什么样的中国特色社会主义、怎样坚持和发展中国特色社会主义，建设什么样的社会主义现代化强国、怎样建设社会主义现代化强国，建设什么样的长期执政的马克思主义政党、怎样建设长期执政的马克思主义政党等重大时代课题，是全党全国人民为实现中华民族伟大复兴而奋斗的行动指南。我们要全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，把握好其世界观和方法论，坚持好、运用好贯穿其中的立场观点方法，不断夯实坚定历史自信、增强历史主动的思想根基，更好从历史长河、时代大潮、全球风云中分析演变机理、探究历史规律，提出因应的战略策略，增强工作的系统性、预见性、创造性，确保党和国家事业在历史前进的逻辑中前进、在时代发展的潮流中发展。

　　坚持做到“三个务必”，在焕发更为强烈的历史自觉和主动精神中坚定历史自信、增强历史主动。坚定历史自信、增强历史主动，建立在对历史发展潮流全面认识的基础之上，深刻体现历史主体的主观能动性，充分彰显历史自觉和主动精神。习近平总书记在党的二十大报告中向全党同志提出的“三个务必”，不仅是对我们党100多年来历史经验、优良传统、精神品格等的高度凝练，更是对新时代新征程进一步坚定历史自信、增强历史主动的新的更高要求。“三个务必”是一个有机统一的整体，让新时代的中国共产党人焕发出更为强烈的历史自觉和主动精神。要清醒认识到，当前我们所处的是一个船到中流浪更急、人到半山路更陡的时候，务必不忘初心、牢记使命，把不忘初心、牢记使命作为加强党的建设的永恒课题，作为全体党员、干部的终身课题；务必谦虚谨慎、艰苦奋斗，保持创业初期那种励精图治的精神状态，在长期执政中要节俭内敛、敬终如始，在承平时期要严以治吏、防腐戒奢，在重大变革关头要顺乎潮流、顺应民心；务必敢于斗争、善于斗争，保持过去革命战争时期的革命热情和拼命精神，在机遇面前主动出击，在困难面前迎难而上，在风险面前积极应对。

　　走好“五个必由之路”，在把握历史规律中坚定历史自信、增强历史主动。对历史规律的把握越深刻，对时与势的判断就会越准确，对历史前途的掌握就会越主动。习近平总书记在党的二十大报告中强调“五个必由之路”，要求全党“必须倍加珍惜、始终坚持，咬定青山不放松，引领和保障中国特色社会主义巍巍巨轮乘风破浪、行稳致远”。“五个必由之路”是我们党在长期实践中得出的至关紧要的规律性认识，是关乎党和国家事业发展的历史规律总结。历史规律可以映照现实、远观未来，能够让我们看清楚过去为什么成功、弄明白未来怎样才能继续成功，进而坚定历史自信、增强历史主动。全党必须牢记，坚持党的全面领导是坚持和发展中国特色社会主义的必由之路，中国特色社会主义是实现中华民族伟大复兴的必由之路，团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路，贯彻新发展理念是新时代我国发展壮大的必由之路，全面从严治党是党永葆生机活力、走好新的赶考之路的必由之路，矢志不渝、笃行不怠，不断创造不负时代、不负人民的业绩。

　　对百年奋斗历史最好的致敬，是书写新的奋斗历史。新征程是充满光荣和梦想的远征。走过百年辉煌历程的中国共产党，具有无比坚定的历史自信；立志于中华民族千秋伟业的中国共产党，焕发出更为强烈的历史自觉和主动精神。又踏层峰辟新天，更扬云帆立潮头。只要我们更加紧密地团结在以习近平同志为核心的党中央周围，全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，弘扬伟大建党精神，牢记“三个务必”，坚定历史自信，增强历史主动，踔厉奋发、勇毅前行，就一定能把党的二十大擘画的宏伟蓝图变为现实，谱写新时代中国特色社会主义更加绚丽的华章。（任理轩）

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）